Neurology:干细胞——“渐冻人”症的福音

u=3431571252,3188479961&fm=21&gp=0一项针对肌萎缩侧索硬化(ALS)患者进行的II期临床试验表明,将人类干细胞植入脊髓可能安全的进行。这项研究2016年6月29日在线发表于美国神经病学学会医学期刊《Neurology》。虽然这项研究并非设计为确定治疗是否有效,但研究人员注意到,治疗没有减缓疾病的进展。

ALS是一种大脑和脊髓中运动神经元进行性变性退化的疾病,也被称作渐冻人症。患者会逐渐失去对肌肉的控制能力,包括呼吸和吞咽,最终死亡。目前还没有疗法能够阻止这种疾病的发展。

“虽然存在两个与治疗有关的严重并发症,但与更良性的疾病相比,治疗ALS患者的可接受风险水平相对较高。”美国神经病学学会成员、埃默里大学医学院神经病学教授Jonathan D. Glass博士说道。

这项研究在3个大学医院进行,15位ALS患者参与。所有参试患者的初始ALS症状发生都在两年以内。参试者被分成5个治疗组,所接受注射的干细胞剂量逐步增加。这项试验是非盲的,意味着参试者知道他们所接受的是活跃的干细胞治疗。

所有参试者都接受了颈椎(C3和C5之间区域)脊髓的双侧注射。最后一组患者通过两次独立的外科手术同时接受了腰椎(L2-L4)和颈椎脊髓的干细胞注射。注射数量范围为10到40次,注入的细胞数量范围为200万到1600万。在9个月的随访期间,研究人员收集了关于副作用的信息,同时使用ALS功能评定量表测量了参试者的病情发展状况。

大部分副作用与手术相关暂时痛苦和抑制免疫系统的药物有关。两位参试者发展出与治疗有关的严重并发症。一位出现脊髓肿胀,导致疼痛、感觉丧失和部分瘫痪,另一位出现中枢性疼痛综合症。

研究人员将参试者的功能与3个历史对照组进行对比,相对于没有接受治疗的患者,接受干细胞注射的患者在疾病发展速度方面没有差异。不过,Glass警告道,不应该从小型研究得出治疗有效性的结论。

“这项研究并非设计为确定(治疗)延缓或停止ALS发展的有效性,规模也不足以确定疗法有效性。这项研究的重要性在于,它将允许我们推进到规模更大的试验,而更大规模的试验将特定设计为测试人类干细胞植入脊髓对ALS患者是否具有积极的治疗意义。

本文作者Glass等来自于美国埃默里大学医学中心神经内外科,本文发表于2016年6月Neurology杂志。

论文链接:http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27358335

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