美国科学家首次尝试直接在人体内编辑DNA

近年来CRISPR 技术带领基因编辑研究飞快进步,试图改变基因来治疗相关疾病的实验也不在少数

美国科学家首次尝试直接在人体内编辑DNA

文/Mia

根据Associated Press报导,11/13在美国加州,一名患有韩特氏症候群(Hunter Syndrom,粘多糖症Ⅱ型)的44岁男子Brian Madeaux参与测试,透过体内基因编辑,试图一劳永逸地治好基因变异疾病。

本次疗程由Sangamo Therapeutics 公司进行,以点滴注入锌指蛋白及用来修正的基因,到达患者的肝脏处,并直接找到并切下欲修正的基因段落,再贴上正常的基因。近年来CRISPR 技术带领基因编辑研究飞快进步,试图改变基因来治疗相关疾病的实验也不在少数,然而基因编辑都是先在实验室编辑完成,再注入患者体内,尽管这个做法可以事先确保基因编辑正确以降低风险,不过仅适用于容易在体外编辑的疾病,而且有的效果无法持续;也有的新基因被身体当作多余的零件,无法准确控制插入DNA 的位置,甚至因此导致癌症。

锌指核酸酶技术是在CRISPR 风行前就存在的另一种编辑技术,这也是锌指核酸酶技术首次用在韩特氏症候群临床试验。韩特氏症候群患者一种用来分解特定碳水化合物的酶,若测试顺利进行,锌指蛋白就能在体内精准地剪下造成疾病的基因,并在正确的位置贴上新基因。

这次试验目标只需修正患者肝脏1% 的细胞即可,至于是否成功,三个月后就能见分晓。尽管目前动物试验相当乐观,不过以过去基因编辑的经验,变数很大,而且一旦出错就没有回头路。

不论结果如何,此试验都是基因疗法的一项创举,而对已经历姆囊肿、脊柱压迫矫正、疝气、胆囊、眼、耳等多达26 次手术的Madeaux 来说,他表示自己愿意承担风险,希望能帮助自己和他人。

 

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